万珂/硼替佐米可让AL淀粉样变性患者获得持久血液缓解

　　硼替佐米/万珂是AL 淀粉样变患者的标准疗法，但对缓解持续时间的了解知之甚少。治疗后参与的淀粉样蛋白生成和未参与的血清游离轻链（dFLC）的差异小于10mg / L（低dFLC缓解）可预测低dFLC（20-50mg / L）的AL患者的存活率。我们报告了前期使用硼替佐米治疗AL的最大队列的结果，探索后处理dFLC<10mg/L（“严格的dFLC缓解”）对全部患者的影响。

　　研究纳入了915名在英国接受硼替佐米治疗的新诊断为AL的患者并在我们中心进行了评估。评估的项目有血液学缓解情况、6个月时的dFLC、器官缓解情况、总体存活率（OS）和到二次治疗的时间（TNT）。TNT分析不包括未进行二次治疗就死亡的患者。总体缓解率（意向治疗）为65％，完全缓解（CR）/非常好的部分缓解/低dFLC缓解率为49％。严格的dFLC缓解，dFLC 10-40mg / L和> 40mg / L 的患者比例分别为30％，22％和48％。中位总体存活率为72个月。289名患者死亡而未进行二线治疗。

　　在其余患者中，未达到中位TNT且7年时55％的患者未进展为进一步治疗。严格的dFLC缓解患者的 OS和TNT明显优于缓解较差的患者。72％的CR 患者与严格的dFLC缓解为84％的患者相比在3年后没有进一步治疗。严格的dFLC缓解（61％）比轻度缓解者（45％）的心脏缓解更好（p = 0.005）。前期采用硼替佐米治疗可获得持久的血液缓解。严格的dFLC缓解可预测TNT延长和较好的器官缓解。

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