突变fms样酪氨酸激酶3(FLT3)基因突变是AML最常见的基因突变之一,主要包括FLT3跨膜区的内部串联重复突变(FLT3-ITD)和累及活化环中的点突变(FLT3-TKD)两种形式。近年来,靶向FLT3受体激酶抑制剂的研发取得了巨大进展。其中,第一代FLT3抑制剂主要包括索拉菲尼和米哚妥林。其为多靶点抑制剂,单药治疗对FLT3-ITD突变复发或难治性AML(R/RAML)患者的生存改善并不显著,现多与化疗联合使用。
全球多中心前瞻性RATIFY研究证实,
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