格列卫/伊马替尼治疗儿童CML副作用大吗？

　　过去20年中，酪氨酸激酶抑制剂（TKI）极大改变了CML治疗，成年患者的预期寿命几乎与年龄匹配的健康人相同。格列卫（伊马替尼）也改善了儿童CML预后，第二代TKIs（2G-TKIs）达沙替尼和尼洛替尼近期批准一线治疗儿童CML，扩大了儿童CML治疗选择，使得异基因干细胞移植（allo-SCT）成为三线治疗。然而，儿童在TKIs治疗期间生长活跃，副作用完全不同于成人。TKI治疗获得深度持续分子反应时允许成人患者停用TKIs，这对儿童青少年患者减少TKIs相关副作用更为有益，但数据有限，仍需进行前瞻性研究。

　　儿童CML诊断与成人相同，目前成人一线治疗有4种TKIs（伊马替尼、达沙替尼、尼洛替尼和博舒替尼），儿童一线治疗TKIs包括伊马替尼和2G-TKIs达沙替尼、尼洛替尼，多药可选使一线治疗的选择颇具挑战，但在治疗反应不佳时也为医生提供了更多的治疗选择。选择TKIs时，需权衡多种因素，对伊马替尼疗效、毒性和并发症的了解多于其他TKIs，同时也需关注药物可及性、使用便捷性和费用等。伊马替尼和达沙替尼每日1次，可与食物同服，而尼洛替尼每日2次，给药前2小时和给药后1小时应避免进食，这些限制会影响治疗选择。仿制伊马替尼相对更便宜。

　　此外，在成人患者的研究中，2G-TKIs诱导分子缓解速度和深度优于伊马替尼，但无生存优势。通过比较伊马替尼与2G-TKIs治疗儿童青少年CML的结果，2G-TKIs分子反应率与成人患者类似，6个月和12个月分子反应深度更优，但18个月反应深度无显著差别。2G-TKIs有较高毒性，包括严重的血管闭塞事件，但儿童病例（如达沙替尼所致胸膜或心包积液）报道很少。因此，如果费用可承担，那么2G-TKIs是儿童CML很好的一线治疗选择，因为儿童涉及TKIs将来停药的问题。总之，对于儿童CML，在一线选择TKIs时，应仔细权衡疗效、安全性、可及性、费用和治疗目标等因素。

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