鲁索替尼(jakavi)

　　原发性骨髓纤维化（PMF）的治疗策略制定基于风险分层。由于PMF患者临床表现多样，待解决的问题繁杂，制定治疗策略时需综合考虑患者的症状及临床需求。对脾大的患者使用鲁索替尼（jakavi）早期治疗，缩脾疗效显著且其疗效与驱动基因突变情况无关。而较大的缩脾幅度提示较好的预后。对于低危的患者，若无明显临床症状，可以观察或进入临床试验，每3-6个月重复评估。参照NCCN诊疗指南，对于出现脾大和/或临床症状的低危或中危-1的患者，就可以启动鲁索替尼药物治疗。

　　对于中危-2或高危的患者，首选异基因造血干细胞移植。如果没有条件移植，推荐鲁索替尼作为一线治疗方案，或者进入临床试验。鲁索替尼是当前全球唯一获批针对MF发病机制——过度活跃的JAK/STAT通路的药物。两项分别发布在新英格兰杂志及Leukemia&Lymphoma杂志的研究均提示，鲁索替尼治疗PMF，可显著减轻患者症状，改善生活质量。对于中危-2及高危的MF患者，鲁索替尼可以缩小脾脏、改善症状、改善生存、改善骨髓病理，满足疾病治疗的主要目标。

　　PMF年发病率为0.5-1.5/10万，在所有的MPN中PMF的预后最差。PMF的特点是骨髓纤维化和髓外造血。在PMF中骨髓成纤维细胞并非来自于异常的克隆。约三分之一患者诊断时无症状。主诉内容包括明显的疲劳、贫血症状、腹部不适、早饱或脾肿大引起的腹泻、出血、体重减轻和外周性水肿。鲁索替尼（jakavi）于2012年8月获批准，治疗中级或高危骨髓纤维化，包括原发性骨髓纤维化。目前，该药已在全球50多个国家上市。

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