艾曲博帕/艾曲波帕治疗ITP有望实现持续疗效获益和无治疗缓解

　　目前，ITP的治疗目标已从提升血小板数目向提高ITP患者的生活质量转变。疲劳是ITP患者最常见、最严重、最想解决的症状之一。我国ITP患者与临床医生的治疗目标总体相似，均包括减少出血、提升血小板和改善生活质量。艾曲泊帕/艾曲博帕治疗中国ITP有望实现持续疗效获益和无治疗缓解。一项在中国开展研究艾曲泊帕有效性和安全性的多中心III期的临床研究，155名慢性ITP患者随机2:1接受艾曲泊帕或安慰剂。艾曲泊帕组中位PLT在治疗后第1-2周开始升高，在治疗第4周后达>50×109/L。

　　艾曲泊帕治疗中国ITP患者实现持续疗效获益，长期耐受性良好。此外，艾曲泊帕具有花费低、安全、有效的特点，且用药过程中不会产生TPO抗体。另外，EXTEND事后研究结果显示，不论既往是否使用利妥昔单抗、应用艾曲泊帕治疗ITP均效果良好。基于艾曲泊帕在ITP治疗中取得的良好疗效，ITP患者能够实现停药后长期缓解呢？多项研究一致证实了艾曲泊帕治疗后，30%左右的ITP患者可获得停药后长期缓解。因此，艾曲泊帕用于治疗ITP有望实现无治疗缓解。

　　尽管儿童ITP患者80%可痊愈，但剩余的20%患者则可能转为慢性ITP，需长期的药物治疗。意大利多中心、回顾性研究证实：艾曲泊帕治疗儿童ITP，有效提升患者血小板计数，安全性良好。一项meta分析，纳入5篇RCT研究的最新Meta分析显示，艾曲泊帕治疗儿童ITP，显著降低出血事件发生。ITP患者疾病负担重，用药的安全性及治疗花费均影响着ITP患者的生活质量。使用艾曲波帕治疗的ITP患者，出血相关事件的发病率低于其他二线治疗的患者（p=0.038）。

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