铁过载的危害很大,会增加感染的风险,对心脏、肝脏、内分泌系统、造血系统等多个器官系统造成损伤,加速MDS向白血病的转化,所以去铁治疗,尤其对预期生存时间长的输血依赖患者而言显得尤为重要。目前主流的去铁治疗药物是去铁胺和地拉罗司(
与去铁胺相比,地拉罗司方便性更好,患者依从性更高。EPIC是目前针对铁过载患者而设计的最大的一项前瞻性的、开放的、单组、全球多中心的临床研究,共入组341例MDS患者,3个月可平均降低血清铁蛋白372μg/L。更为重要的是,去铁治疗的获益并非仅仅体现在铁蛋白水平的降低,更可以改善患者的血液学反应、稳定并逆转患者的肝纤维化、改善心脏的射血分数以及预防心衰、心律失常等重要心脏事件的发生。我国的数据同样支持上述结论。一项入组64例AA伴输血相关性铁过载患者的单臂、多中心、前瞻性临床研究结果,证实了地拉罗司对降低患者铁蛋白水平的有效性及安全性。
我国一项以肝脏、胰腺、心脏为监测指标的前瞻性、观察性研究证实了
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