达沙替尼(SPRYCEL)为何能获批治疗儿童慢粒？

　　美国FDA批准达沙替尼（SPRYCEL），用于治疗处于慢性期、费城染色体阳性（Ph+）的慢性粒细胞白血病（CML）儿童患者。该批准是基于包含97个慢性期CML儿童患者的两个试验中得到的数据。第一阶段，一个开放标签的、非随机的、剂量范围的试验；第二阶段，开放标签的、非随机的试验。仅从第二阶段实验，51个患者被新诊断为慢性期CML，46个患者对之前的格列卫治疗有耐药性或不耐受。

　　大多数患者采取达沙替尼治疗，60mg/m2。患者采取达沙替尼治疗，直至疾病发生进展或出现不可耐受的毒性。治疗24个月后，96.1%的新诊断的患者（95% CI：86.5, 99.5）和82.6%的对伊马替尼耐药或不耐受的患者（95% CI：68.6, 92.2）出现完全细胞基因响应（CCyR）。

　　在新诊断的患者中，中位随访时间为4.5年，在格列卫耐药或不耐受的患者中位5.2年。CCyR的中位持续时间，主要细胞基因响应（MCyR）和主要分子响应（MMR）无法估计，因为在数据截止时，有一半以上的响应患者没有进展。在接受达沙替尼治疗的儿童患者（97人）中报道的严重不良反应包括头痛、恶心、腹泻、皮疹、呕吐、肢体疼痛、腹痛、疲劳和关节痛。

　　详情请访问  肿瘤  https://www.kangantu.com/