鲁索替尼/芦可替尼治疗骨髓纤维化有什么问题？

　　目前，骨髓纤维化（MF）缺乏有效治疗方法，临床常用的治疗如雄激素、红细胞生成刺激因子、羟基脲、沙利度胺、干扰素-α等都只能改善患者的症状，不能阻止病情进展。唯一能治愈MF的异基因造血干细胞移植也因移植相关并发症和高死亡率而应用受限。全球首个JAK抑制剂芦可替尼（鲁索替尼）于2017年在国内获批用于治疗中高危MF。

　　芦可替尼治疗MF的亚太临床试验在国内共纳入63例患者，据金洁教授介绍，浙一医院有14例患者参加该试验，结果显示，使用芦可替尼治疗24周，27.0%的患者脾脏体积较基线缩小超过35%，MF患者脾脏增大可导致腹胀、早饱感，严重影响生活质量，患者全身症状明显改善。

　　但是芦可替尼副作用较大，可导致严重的贫血和血小板降低，严重贫血发生率超过45%。在停药之后，患者的脾脏很快增大。另外，除了副作用，价格也是影响芦可替尼临床广泛应用的一个重要因素。芦可替尼价格昂贵，患者治疗一个月所需的费用高达8000 元左右。2018年，芦可替尼未能通过与国家医保局的价格谈判而进入国家医保报销目录，因此限制了其使用范围，全国大多数地区的患者承担着巨大的经济压力。

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