白血病药帕纳替尼(ponatinib)在中国获批临床试验

　　根据中国国家药监局药品审评中心（CDE）最新公示，由武田和Millennium Pharmaceuticals申报的帕纳替尼（ponatinib）的临床试验申请获得默示许可，拟开发适应症为费城染色体阳性的急性淋巴细胞白血病（Ph+ALL）。Ph+ALL是一种预后较差的恶性血液疾病，是白血病的种类之一。

　　帕纳替尼是一款备受关注的靶向抗癌药物，主要靶点是BCR-ABL，这是慢性粒细胞白血病(CML)和费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病(Ph+ ALL)表达的一种异常酪氨酸激酶，由第9号染色体与第22号染色体的片段互换形成的BCR-ABL1致癌基因导致，而BCR-ABL致癌基因则是由BCR基因和C-ABL原癌基因融合产生。

　　目前，全球领域已有数个BCR-ABL酪氨酸激酶抑制剂获批上市，但药物治疗后不断有耐药突变的出现，其中T315I突变是最重要的突变之一，引发的耐药性更是难以克服。帕纳替尼作为唯一获批有效针对T315I耐药突变的药物，其药物设计曾作为封面故事登上《Cancer Cell》杂志。据悉，帕纳替尼不仅能够针对性地抑制BCR-ABL的活性，同时还作用于一些蛋白，这些蛋白携带如T315I突变等导致对酪氨酸激酶抑制剂（TKI）药物的耐药突变。

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