帕唑帕尼/培唑帕尼联合放化疗可提高儿童和成人NRSTS疗效

　　软组织肉瘤（STS）的亚型繁多，生物学行为不尽一致。虽然大部分高度恶性的STS采取相同的药物治疗可有相近的结果，但是仍然有许多亚型或低度恶性STS对现行以AI方案为主的治疗不敏感。培唑帕尼（帕唑帕尼，votrient）对晚期典型性孤立性纤维性瘤、血管肉瘤及高分化型晚期/转移性脂肪肉瘤的治疗中显现了有效的信号，随着不断深入的研究，有望使这部分化疗不敏感的亚型肿瘤亦可得到有效的药物治疗。

　　ARST1321研究是由美国儿童肿瘤协作组（COG）和NRG肿瘤协作组联合发起，旨在评估培唑帕尼联合放/化疗在儿童或成人非横纹肌肉瘤（NRSTS）的疗效。结果证实培唑帕尼+放化疗方案比单纯放疗方案的疗效更显著。基于该结果，研究提前终止患者入组，最终入组患者的组织学亚型以滑膜肉瘤和未分化多形性肉瘤为主。相对于B组单纯放化疗，A组发热性中性粒细胞减少、中性粒细胞减少、血小板减少和白细胞减少的发生率偏高。

　　研究者在总结中指出，对于儿童和成人中/高风险NRSTS患者，在术前放化疗基础上联合培唑帕尼是临床可行方案，可以显著提高病理完全缓解率。患者的长期生存数据期待后续随访结果。此外，儿童和成人全龄段的研究设计为STS未来临床研究的开展提供了借鉴。此外，2019ASCO公布ARST1321研究证实了研究中采用的培唑帕尼联合放化疗或单纯放化疗用于NRSTS儿童和成人患者的安全性。另外还公布了ARST1321研究中患者的伤口并发症情况，结果显示在术前放化疗基础上联合培唑帕尼，与既往及目前治疗手段相比不增加患者伤口并发症风险。

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