飞尼妥/依维莫司能治疗软组织肉瘤吗？

　　软组织肉瘤具有多种组织学亚型，不同亚型遗传特点不同，因此诊断和治疗也不尽相同。相对于化疗，靶向治疗和免疫治疗副作用较小，患者应用后生存质量得到改善，可以提供更多的治疗选择。其中，靶向治疗方面，基于PALETTE研究结果，FDA批准培唑帕尼用于晚期或不能手术的除脂肪肉瘤外的软组织肉瘤的二线治疗。安罗替尼是我国自主研发的药物，通过靶向多个信号通路而抑制肿瘤新生血管生成、诱导肿瘤细胞凋亡。2018年ASCO会议公布的IIB期研究结果显示，与对照组相比，安罗替尼延长PFS 4.8个月。

　　其他还有瑞戈非尼（II期研究证实可延长PFS）、阿帕替尼（临床试验进行中）以及拉罗替尼（FDA已批准上市，用于NTRK融合患者）。免疫治疗方面，SARC028研究证实，对于软组织肉瘤患者，PD-1抑制剂帕博利珠单抗治疗可获得18%的客观缓解率。 而对于抗PD-1单抗联合CTLA-4单抗的临床试验也正在进行中。2019年《CSCO软组织肉瘤诊疗指南》中，培唑帕尼和瑞戈非尼推荐用于除脂肪肉瘤外的晚期或不可切除软组织肉瘤的二线治疗；安罗替尼推荐于晚期或不可切除的软组织肉瘤的二线治疗；伊马替尼则被推荐用于治疗隆突性皮肤纤维肉瘤。

　　另外，CDK4/6抑制剂哌柏西利获推荐用于腹膜后的高分化和去分化脂肪肉瘤患者，mTOR抑制剂西罗莫司或者飞尼妥/依维莫司可用于治疗恶性血管周上皮样细胞瘤（PEComa）。靶向药物均为口服药，药物副反应较小，患者耐受性较好。很多晚期软组织肉瘤患者已经不能治愈，治疗目的是延长生存期改善生活质量，需要长期服药，口服药使用方便，副作用小，具有独特优势，患者依从性较好，可以长期服用。最后，靶向治疗针对特定的基因突变和基因融合，可实现肿瘤的精准治疗，对于部分罕见的特定软组织肉瘤是一种选择。

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