双膦酸盐对儿童成骨不全症疗效怎么样？

　　上世纪九十年代早期，一类叫做双膦酸盐的药物，在研究中被发现可用于治疗患有成骨不全症的婴儿、儿童和成人。部分这类药物被美国FDA批准用于治疗成人的佩吉特氏骨病、骨质疏松症或其它疾病，但并未批准用于成骨不全症患者。在世界范围内，使用双膦酸盐疗法治疗成骨不全症的尝试在不断增多，但对每一个成骨不全症患者而言，持续密切地观察情况，了解该疗法的相关知识，以及认真评估其效果仍然非常重要。

　　在北美，成骨不全症患者使用的双膦酸盐药物包括静脉滴注用的帕米磷酸二钠与唑来膦酸；片剂的阿伦磷酸钠和利塞膦酸钠。因为成骨不全症的临床试验大多都没有对照（对照试验是医学研究中最严谨、最为规范的试验），并且招募的成骨不全症患者人数较少，现有的研究报告包括一些重要信息，但还不能认为是最终结论。在大多数对成骨不全症患者的研究中，双膦酸盐会对提升骨密度起到积极作用。但需要注意长期用药可能带来提升骨硬程度和骨脆度的副作用。

　　对于儿童而言，该药物对较严重的成骨不全症患者（III型和IV型）骨密度提升水平会高于轻症患者（I型），但每个儿童的提升水平会有所差别。甚至对看似拥有健康骨骼的人，给予高水平的双膦酸盐和延长治疗时间都有可能提升骨脆度。如果双膦酸盐治疗后骨硬度增加，那么更大的力才会导致骨折，这样骨折的次数就会减少，但万一骨折就会更严重，也许愈合很慢。如果过量使用双膦酸盐，骨骼脆性增加，那么比治疗前更小的力也会导致再次骨折。这些方面的顾虑还在测试中。

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