靶向新药Tibsovo​（ivosidenib）治疗急性髓系白血病的效果

　　急性髓系白血病（AML）为复发或难治性急性白血病，其患者有6%-10%会发生IDH1突变，大多数AML患者最终会复发预后较差，五年生存率约为27％。

　　一个由多国血液病专家组成的研究小组在新一期英国《自然》杂志上报告报道，急性髓系白血病患者的DNA（脱氧核糖核酸）在发病数年前就会出现改变，他们研发的一种检测系统有望在患者发病前就对疾病做出预测，研究人员建立了一个人工智能预测系统，系统对520万人（包括875名急性髓系白血病患者）的常规健康数据进行深度学习。这一系统最终能在患者发病被确诊前的6到12个月，对急性髓系白血病进行预测，特异性达到98.2％。特异性又称真阴性率，特异性越高，确诊概率越高。

　　靶向新药Tibsovo（ivosidenib）用于易感异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变的复发性或难治性急性髓系白血病（R/RAML）成人患者，该药物是目前唯一一款获得美国FDA批准针对IDH1突变的疗法。此前，一直没有针对此类突变的有效药物，而Tibsovo（ivosidenib）是第一个强效、选择性的IDH1突变型（mIDH1）口服小分子抑制剂，主要通过抑制代谢物2-羟基戊二酸二乙酯（2-HG）使细胞能够正常代谢和分化。

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