目前,两个治疗杜氏肌营养不良的新药获批上市,一个是治疗外显子51跳跃的eteplirsen,另一个是皮质激素类用药,Emflaza(
自从上市以后,这两个新药已经被许多DMD患者使用。其中,外显子51跳跃的患者约占全部DMD患者的13%。Emflaza(地夫可特)治疗5岁以上患有进行性肌营养不良(DMD)的患者,不论突变类型。
价格上,治疗外显子51跳跃的eteplirsen在美国的每年治疗费用为892,000美元一年。
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2020-03-06
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