辉瑞Daurismo是仅有的治疗急性髓性白血病的Hedgehog信号通路抑制剂

　　经过多年的沉寂之后，急性髓性白血病（AML）的治疗注定将迅速得到改变，这要归功于竞争产品的浪潮。其中包括辉瑞的Daurismo，该药于2018年11月下旬获美国FDA批准，联合低剂量阿糖胞苷（LD-AC）化疗，一线治疗新确诊的两类急性髓性白血病（AML）成人患者，具体为：1）年龄在75岁及以上的老年AML患者；2）因同时存在其他疾病而不适合进行强化诱导化疗的AML成人患者。

　　此次批准，使Daurismo成为首个也是唯一一个获FDA批准治疗AML的Hedgehog信号通路抑制剂，将为因年龄或其他疾病无法接受强化化疗的难治性患者群体提供一个大幅改善总体生存的重要治疗选择。Daurismo是一种口服Smoothened蛋白（SMO）抑制剂，通过抑制SMO受体从而抑制Hedgehog信号通路，该信号通路在胚胎发生过程中起着至关重要的作用。其他靶向Hedgehog信号通路的药物还包括罗氏的Erivedge（vismodegib）和诺华的Odomzo（sonidegib），这两款药物用于治疗基底细胞癌，患者群体比AML要小。

　　除了Daurismo之外，FDA还批准了艾伯维和罗氏的Venclexta（venetoclax）联合一种低甲基化剂或低剂量阿糖胞苷，用于Daurismo相同的适应症。在AML新药停滞数十年之后，过去几年的新药批准使AML患者群体的治疗选择增加到了7种。

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