LentiGlobin是一种治疗地中海贫血​的基因疗法

　　LentiGlobin由基因治疗公司蓝鸟生物研制，给药治疗输血依赖型β地中海贫血（TDT）和非-β0/β0基因型TDT青少年及成人患者的上市许可申请（MAA）在10月获欧盟EMA受理。该药是一种潜在的一次性基因疗法，可解决导致TDT的根本遗传病因，有望为TDT的临床治疗带来一场革命。此前，EMA已授予LentiGlobin加速评估资格，其审查时间将由7个月（210天）缩短至5个月（150天）。欧盟委员会预计会提前批准LentiGlobin。

　　LentiGlobin是一种治疗地中海贫血的基因疗法，通过慢病毒载体将表达正常血红蛋白β亚基的基因在体外植入到从患者体内取出的造血干细胞中，再将这些细胞输入回患者体内。临床研究数据显示，大部分患者在接受LentiGlobin输注后随访2年或2年以上时间内无需输血，并表现出正常的血红蛋白水平。

　　蓝鸟生物之前曾表示，之所以决定首先在欧洲提交申请，部分原因是LentiGlobin被欧洲药品管理局（EMA）授予了优先药物资格（PRIME），该资格允许及早讨论数据要求和开创性疗法的试验设计。

　　分析人士预测，LentiGlobin治疗TDT的年销售额峰值预计在8亿美元，但这取决于该药治疗β0/β0基因型患者中的疗效，这些患者有更严重的地中海贫血。分析人士预计，LentiGlobin的价格在55万元左右，与传统的干细胞治疗50-100万美元的成本相比，这一定价是比较有利的。与Spark Therapeutics不同的是，蓝鸟生物决定自己在美国和欧洲销售其产品，该公司已在欧洲建立了一个监管、营销和市场准入团队，并正在与欧洲付款人进行深入讨论，包括基于价值的支付系统。

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