母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤患者使用Elzonris治疗的效果怎么样？

　　12月21日，FDA还批准了Stemline Therapeutics公司的Elzonris，用于母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤(BPDCN)治疗。BPDCN是一种罕见的侵袭性骨髓和血液疾病，可以影响多个器官，包括淋巴结和皮肤，它通常表现为白血病或进展为急性白血病。

　　FDA批准本品是基于一项多中心的单臂临床试验（NCT 02113982）的数据，受试者被分成了两个亚组，亚组一的13名患者均为初治型BPDCN，经过本品的治疗，7名患者（54%）达到完全缓解（CR）或皮肤异常并未表明活动性疾病的完全缓解（CRc）；亚组二的15名患者则均为复发或难治性BPDCN，经过本品的治疗，一名患者达到CR，一名患者达到CRc。在本品之前，FDA并批准专门针对BPDCN的药物，因此本品获得了突破性疗法、优先审评和孤儿药三项认定。

　　虽然BPDCN是一种非常罕见的疾病，但本品有多个适应症正在开展临床试验，随着适应症的不断拓宽，本品的市场潜力将不断地展现出来。Elzonris的获批，是基于在初治和经治BPDCN患者中开展的一项多中心、多队列、开放标签、单臂研究（STML-401-0114；NCT02113982）的数据。第一队列中，13例初治BPDCN患者接受了Elzonris标签剂量和时间表治疗，7例（54%）实现完全缓解或临床完全缓解（CR/CRc），中位CR/CRc持续时间未达到（范围：3.9个月-12.2个月）。第2队列中，15例复发性或难治性BPDCN患者接受了Elzonris治疗，1例实现CR缓解，1例实现CRc缓解。

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