达沙替尼治疗儿童慢粒白血病与成人具有相同的疗效和安全性

　　达沙替尼已经显示在儿童慢性粒细胞白血病（CML-CP）慢性期与成人相同的疗效和安全性，并在口服片剂的基础上，增加了口服液体混悬液新剂型。来自荷兰Sophia 儿童医院的Michel Zwaan博士表示这些数据建议达沙替尼可以成为儿童慢性粒细胞白血病（CML-CP）慢性期新的标准治疗包括新的液体剂型。目前，伊马替尼是唯一被批准用于儿童慢性粒细胞白血病慢性期的BCR-ABL酪氨酸激酶抑制剂。由于有些患者对伊马替尼不耐受或没有反应，因此，有25%-30%未批准治疗选择的需求。

　　达沙替尼在成人慢性粒细胞白血病显示了其有效性和安全性，目前报告的数据显示在儿童CML-CP期具有与成人相似的有效性和安全性。Zwaan 博士和同事在JCO已经发表的论文显示达沙替尼在儿童CML 患者与成人患者中有相似的安全性和有效性。此次在2017 EHA上报告的Phase II研究是目前正在进行的最大规模的儿童CML慢性期临床研究。

　　该研究入组145例年龄小于18岁的患者，2017EHA上报告了130例患者的结果，其中54%的患者为12-18岁的青少年。该phase II研究分为3个队列，其中2个队列分别为新诊断的CML-CP患者组和伊马替尼耐药或不耐受的患者组。耐药组为29例患者，其中25例为耐药，2例为不耐受，2例为不确定。达沙替尼剂量为60mg/m2 每日一次。新诊断组为84例，51例为达沙替尼60mg/m2 每日一次或者33例口服液72mg/m2每日一次。所有患者治疗至少一年。该phase II研究的第三个队列为伊马替尼耐药或不耐受的CML加速期或急变期患者，由于较差的反应率已经关闭。

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