达沙替尼/施达赛一线或二线治疗儿童CML慢性期患者有效并安全

　　达沙替尼(施达赛)已经显示在儿童慢性粒细胞白血病（CML-CP）慢性期与成人相同的疗效和安全性，并在口服片剂的基础上，增加了口服液体混悬液新剂型。目前，伊马替尼是唯一被批准用于儿童慢性粒细胞白血病慢性期的BCR-ABL酪氨酸激酶抑制剂。由于有些患者对伊马替尼不耐受或没有反应，因此，有25%-30%未批准治疗选择的需求。

　　达沙替尼在成人慢性粒细胞白血病显示了其有效性和安全性，目前报告的数据显示在儿童CML-CP期具有与成人相似的有效性和安全性。Phase II研究是目前正在进行的最大规模的儿童CML慢性期临床研究。该研究入组145例年龄小于18岁的患者，报告了130例患者的结果，其中54%的患者为12-18岁的青少年。该phase II研究分为3个队列，其中2个队列分别为新诊断的CML-CP患者组和伊马替尼耐药或不耐受的患者组。耐药组为29例患者，其中25例为耐药，2例为不耐受，2例为不确定。

　　达沙替尼剂量为60mg/m2 每日一次。新诊断组为84例，51例为达沙替尼60mg/m2 每日一次或者33例口服液72mg/m2每日一次。所有患者治疗至少一年。该phase II研究的第三个队列为伊马替尼耐药或不耐受的CML加速期或急变期患者，由于较差的反应率已经关闭。所有患者至少随访2年，伊马替尼耐药或不可耐受组48个月（4年）PFS率为78%，新诊断组为93%。中位PFS尚未达到，每天队列中仅有7例患者疾病进展。大约有2/3在服用一年的液体混悬液后转换为服用片剂。年龄较大的青少年更愿意选择片剂。

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