达希纳/尼洛替尼凭什么能闯关成功获得孤儿药的称号

　　尼洛替尼（达希纳）是一种BCR-ABL酪氨酸激酶抑制剂。该药被FDA授予“孤儿药”，并于2007年10月获批上市，用于治疗新诊断的慢性期、Ph+的成人CML患者（一线治疗），以及慢性期和加速期、Ph+且对包括伊马替尼在内的既往治疗耐药或不耐受的成人CML患者。为什么达希纳能够打败格列卫，成为治疗成人CML的孤儿药呢？1）国外临床研究已经证明了“达希纳”优于格列卫，格列卫本身就是划时代的产品；国内进口注册临床研究实验结果也与国外试验结果保持高度的一致性，这个结果的真实性很可靠。从数据上看，若这个药能推向一线治疗，可以使获益人群数增加一倍，相比现有市场的一线治疗药物。这个药物的确是非常好的药。

　　2）基于优效试验，审评主要考虑排除假阳性，不能把假阳性的药物准入市场来祸害人民；试验质量越差，理论上越不容易出现阳性结果，所以假阳性的几率会更低。所以优效性试验未来最易通过核查的设计类型；3）达希纳是已经上市的品种，国内的二线治疗已经得到各大牌血液专家的认可，安全及有效性上已经无风险，对于此类产品安全风险已经弱化。且一线适应症offlabel的使用也已在部分大的血液科室有条件的在使用。

　　4）由于 TKI 本身的不良反应（如对妊娠的影响）以及年轻患者的需求，撤药试验已成为目前及未来的研究趋势。获得早期 MMR 预示更多的可能性获得深度的分子学缓解或CMR，后者是停药的前提，是追求药物治愈的基础及必须追求的治疗目标。CMR 与停药后复发的负相关性使 TKI 治疗追求更快、更深获得 CMR 成为必然。5）达希纳仿制也已经如火如荼，批准一线治疗无形中对于未来的仿制药也是一种帮助。仿制节奏加快，使更多的CML患者有更大的临床早期获益。6）最后一点是我们不得不承认的，外企的临床研究的质量的确要高于国内本土企业一大截，不论从态度上，还是水平上，更不能谈投入上。若是避开临床研究中心层面上质量体系的缺陷，和少数人为终端操作风险的意外事件外，绝大多数外企项目应该是经得住考验的。

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