Lumoxiti是一款由阿斯利康研发的治疗毛细胞白血病的孤儿药

　　Moxetumomabpasudotox由阿斯利康公司研发，于2018年9月13日获美国食品药品管理局（FDA）批准上市，商品名为Lumoxiti®，被批准用于治疗毛细胞白血病。该产品获FDA优先审评资格，2013年被欧洲EMA认证为治疗B淋巴细胞性白血病/淋巴瘤的孤儿药。

　　毛细胞白血病（HCL）是一种罕见的，慢性的和生长缓慢的白血病，其中骨髓过量产生异常的B细胞淋巴细胞，是一种少见的B淋巴细胞肿瘤。常以全血细胞减少和脾脏肿大为特点，约占全部白血病的2%。HCL患者常伴有自身免疫性疾病的一些表现，如关节炎的症状、关节痛、皮肤红斑、皮肤损害、低热等，这些症状与肿瘤负荷无关，常为自限性的，皮质激素治疗有效。HCL的中位发病年龄为50岁，尚无儿童或青少年发病报道。

　　约80%的患者为男性。就诊时约1/4的患者主诉为脾脏肿大所致的腹部胀满或不适；1/4的患者有疲乏无力、体重下降；1/4的患者有血小板减少引起的出血趋势或继发于粒细胞和单核细胞减少的易感染倾向；其他患者可能在查体时发现血细胞计数异常或脾脏肿大。

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