可能大家对“硬皮病”这种疾病比较陌生,这种疾病是一种可能导致患者出现皮肤,肺部和其它器官瘢痕的的罕见病。据康安途了解到目前世界上患有这种疾病的人有数百万之多。许多患者由于治疗药物和方案的匮乏导致最终没有获得及时正确的治疗而死亡。但是
孤儿药资格一般由欧洲委员会授予,用于治疗患病人数未超过5/10, 000人的、危及生命或慢性衰竭性疾病的药物,且这些疾病尚无任何治疗选择,或现有治疗选择疗效不佳,或这种(候选)药物可为患者带来显著的治疗获益,在美国,FDA一般将孤儿药资格授予患病人数少于200, 000人的、可安全有效地治疗、诊断或预防罕见病或功能障碍的在研化合物。尼达尼布由于其治疗硬皮病的优秀疗效,并且在众多的海外医疗实验中证明了这种药物的治疗效果,所以被美国FDA审批用于治疗这类疾病的孤儿药。
最后康安途海外医疗了解到鉴于尼达尼布(
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2018-10-26
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