阿伐曲泊帕(avatrombopag)在中国Ⅲ期临床研究展示突出疗效

　　新一代口服小分子非肽类TPO-RA药物阿伐曲波帕(avatrombopag)本次新适应症的获批，将为ITP患者带来的新的曙光。阿伐曲波帕适应症正式获批基于其在中国境内的一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的Ⅲ期临床研究4的优秀结果。

　　该研究纳入了74例确诊为慢性原发ITP(持续时间≥12个月)和血小板计数均值<30×109/L的18-80岁受试者，以2:1的比例随机接受阿伐曲泊帕(起始剂量20 mg)或安慰剂治疗6周，随后进入为期20周的阿伐曲泊帕开放标签扩展治疗期。

　　研究结果显示，治疗6周后，阿伐曲泊帕组的受试者血小板反应率为77.1%(95% CI：62.7%, 88.0%)，安慰剂组为7.7%(95% CI：1.0%, 25.1%)，两组反应率差值为69.4%(95% CI：56.2%, 86.3%)。研究达到主要研究终点，结果支持阿伐曲泊帕(avatrombopag)优于安慰剂。在所有预先定义的亚组(脾切除术状态、基线血小板计数、基线ITP伴随用药)和事后亚组(既往TPO-RA用药)分析结果与主要研究结果一致。整个研究期间接受阿伐曲泊帕治疗受试者的平均累积血小板反应时间为15.3周。

　　在安全性方面，阿伐曲泊帕(avatrombopag)组同样给出了满意成绩，在核心治疗期，阿伐曲泊帕组和安慰剂组治疗期间不良事件(TEAE)发生率分别为85.4%和76.9%，两组分别有2(4.2%)和5(19.2%)例患者发生与治疗药物无关的3级及以上不良反应事件。核心治疗阶段暴露调整后阿伐曲泊帕(avatrombopag)组和安慰剂组治疗相关性不良事件发生率分别为0.021/患者日，0.009/患者日。

　　结论：

　　所有 TEAE 均为轻度或中度。未发生严重 AE，也没有因 AE 导致的死亡或退出研究。20 毫克组中的一名受试者在筛选时和研究期间间歇性出现中度高钾血症 (5.6 mmol/l)，报告的最高值为 6.5 mmol/l。尽管未发现 ECG 或其他实验室异常，但研究者认为此事件具有临床意义。审查该受试者的所有安全性数据后得出结论，这些钾升高可能是由于体外红细胞溶血和/或血小板增多引起的假性高钾血症。更多信息可扫描下方二维码加微信咨询：