艾曲波帕eltrombopag在患者中的耐受性数据

　　34 名可服用艾曲波帕（eltrombopag）的患者在 2012 年 2 月至 2017 年 3 月期间入组，其中 31 名患有 MAA，3 名患有 UC。在对已知骨髓衰竭基因的预测致病突变进行种系检测时，患有临床 Diamond-Blackfan 贫血 (DBA) 的独特患者编号 10 (UPN10) 在RPS19基因中具有杂合突变，UPN30 具有杂合 TERT 突变，UPN34 具有复合杂合 MPL 突变（补充表 3）。没有发现其他患者在已知的生殖系骨髓衰竭基因中有突变。

　　患者中位年龄为 32.5 岁（范围 10-69 岁）。5 名患者对先前的 ATG/CSA 治疗无反应，2 名 CSA 失败；其他人对雄激素、皮质类固醇和其他药物没有反应。然而，大多数人（34 人中的 18 人）除输血外未接受过任何治疗。16 名患者的红细胞依赖输血，3 名患者的血小板依赖输血。34 名患者中有 23 名符合红系反应评估条件（如果未输血或依赖红细胞输血，则血红蛋白 <8.5 g/dL），34 名血小板谱系中的 24 名（血小板 <30 × 109/L 或依赖血小板输注）)，以及两个谱系中的 13 个。根据 MAA 或 UC 的定义，没有患者的 ANC <0.5 × 109/L，基线时的中位 ANC 为>1×109/L。

　　在入组的 34 名患者中，32 名对 EPAG 耐受性良好。一名患者在 10 周时因 2 级恶心和呕吐退出研究，另一名患者因 2 级恶心停止剂量递增；然而，归因于 EPAG 的不良事件的频率很低（补充表 5）。26 名患者达到最大剂量；5 名患者因在较低剂量下达到反应而停止初始剂量递增（2 名恶心和/或呕吐，1 名血小板>400 × 109/L）（补充表 4）。总体而言，在接受最大剂量为 150 mg/d 的骨髓衰竭患者中，不良事件的发生率不高于先前报道的，除了可能的恶心。一名不符合要求的患者退出了方案。

　　34 名患者中有 17 名（50%）在至少 1 个符合条件的谱系。在符合红系反应条件的 23 名患者中，12 名有反应，包括带有 DBA 的 UPN10。在符合血小板反应条件的 24 名患者中，7 名有反应，包括具有 TERT 突变的 UPN30。在符合红细胞和血小板谱系反应的 13 名患者中，2 名在主要终点时具有双谱系反应，另外 6 名在延长期内达到双谱系反应，总共 13 名患者中的 8 名。所有响应者在符合条件的谱系中都变得独立输血。无论患者是否有血小板或红系反应，ANC 在主要终点与基线相比没有显着增加，但 ANC 的变化不是反应标准，并且在研究开始时没有患者出现临床上显着的中性粒细胞减少症。

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