艾曲波帕eltrombopag用于中度再生障碍性贫血症患者

　　中度再生障碍性贫血 (MAA) 或低生产性单系血细胞减少症 (UC) 患者没有标准或广泛有效的治疗方法。艾曲波帕 (eltrombopag) 是一种小分子血小板生成素模拟物，先前已显示可在难治性重度再生障碍性贫血 (SAA) 患者中产生持久的低毒性多谱系血液学反应。其在 MAA 中的安全性和有效性尚不清楚。这项前瞻性 2 期研究招募了先前未经治疗和治疗的 MAA 和 UC 患者，这些患者有临床相关的血细胞减少。

　　EPAG 的给药剂量从 50 增加到 300 mg/d。在 16 至 20 周评估血液学反应。有反应的患者继续使用 EPAG，直到达到确定的稳健或稳定的血细胞计数。EPAG 因复发而重新建立。2012 年至 2017 年间共有 34 名患者入组，包括 31 个 MAA 和 3 个 UC。到主要终点，17 名患者在至少 1 个符合条件的谱系中做出反应。在 Diamond-Blackfan 贫血患者中观察到贫血的显着改善。EPAG 耐受性良好，中位 8 个月后，17 名患者中有 12 名因血细胞计数稳定或稳定而停药。大多数人要求重新启动 EPAG 以减少计数，并且所有人都恢复了反应。34 名患者中有 2 名在服用 EPAG 时出现非染色体 7 骨髓细胞遗传学异常，没有发育异常或原始细胞增加。

　　在 EPAG 上，癌症基因中的体细胞突变等位基因频率总体上没有增加。EPAG 是一种耐受性良好的口服治疗 MAA/UC 患者的血细胞减少症。该试验注册于到主要终点，17 名患者在至少 1 个符合条件的谱系中做出反应。在 Diamond-Blackfan 贫血患者中观察到贫血的显着改善。EPAG 耐受性良好，中位 8 个月后，17 名患者中有 12 名因血细胞计数稳定或稳定而停药。大多数人要求重新启动 EPAG 以减少计数，并且所有人都恢复了反应。34 名患者中有 2 名在服用 EPAG 时出现非染色体 7 骨髓细胞遗传学异常，没有发育异常或原始细胞增加。

　　EPAG 是一种耐受性良好的口服治疗 MAA/UC 患者的血细胞减少症。该试验注册于EPAG 耐受性良好，中位 8 个月后，17 名患者中有 12 名因血细胞计数稳定或稳定而停药。大多数人要求重新启动 EPAG 以减少计数，并且所有人都恢复了反应。34 名患者中有 2 名在服用 EPAG 时出现非染色体 7 骨髓细胞遗传学异常，没有发育异常或原始细胞增加。

　　在 EPAG 上，癌症基因中的体细胞突变等位基因频率总体上没有增加。EPAG 是一种耐受性良好的口服治疗 MAA/UC 患者的血细胞减少症。该试验注册于EPAG 耐受性良好，中位 8 个月后，17 名患者中有 12 名因血细胞计数稳定或稳定而停药。大多数人要求重新启动 EPAG 以减少计数，并且所有人都恢复了反应。34 名患者中有 2 名在服用 EPAG 时出现非染色体 7 骨髓细胞遗传学异常，没有发育异常或原始细胞增加。在 EPAG 上，癌症基因中的体细胞突变等位基因频率总体上没有增加。更多相关艾曲波帕购买详情可咨询下方微信。