地夫可特/去氟可特常被用于过敏性疾病

　　孤儿药地夫可特（去氟可特）为美国马拉松制药公司研发，于2017年02月09日获得FDA批准：片剂(四个规格6mg，18mg，30mg和36mg)和混悬剂(22.75mg/ml)，活性成分为地夫可特(Deflazacort)，用于治疗5岁及以上杜氏肌营养不良症(DMD，也称假肥大性肌营养不良)患者。DMD是一个致命的儿童罕见病，因而Emflaza获得了孤儿药、优先审批、优先审批评审券等特殊待遇。

　　DMD是一种由编码抗肌萎缩蛋白(dystrophy)基因突变所致的x-连锁隐性遗传性肌病，有约三分之一病例为散发，没有家族史，是由基因突变造成。患者出生时多正常无异样，自1岁以后开始逐渐出现站立和行走困难，到10岁时已不能行走、需要使用轮椅生活，大多数患儿最终卧床不起，并发痉挛、褥疮、肺炎而在20岁前死亡。

　　地夫可特是一个很老的糖皮质激素，其主要作用是肾上腺皮质机能减退、自身免疫性疾病、过敏性疾病及血液系统疾病等，常被用于过敏性疾病。它是继Exondys 51后美国批准的第二个DMD药物。

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