地夫可特/deflazacort是糖皮质激素类药物

　　杜氏肌营养不良症（DMD）目前以对症治疗为主要的手段，以泼尼松为代表的糖皮质激素是临床上最常使用的治疗药物，可延缓患者肌力丧失速度，改善运动功能，脊柱侧凸的风险，延长患者寿命。但这类药物只能在一定程度上延缓病症，且副作用严重。因此，各国药企均在开发针对该疾病的新型疗法。地夫可特（deflazacort）是糖皮质激素类药物。

　　生产商是PTC Therapeutics，2017年2月获得FDA批准用于治疗DMD。近日，FDA批准了deflazacort的标签拓展到用于2岁以上儿童的DMD治疗（之前是5岁）。

　　依据ICER的评估结果，目前评估DMD治疗药物成本效果的证据还不是很多。从患者治疗费用和健康状况来看，和现有疗法泼尼松相比，地夫可特的生命年(LYs)和质量调整生命年(QALYs)更高，具备一定的成本效果优势。

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