艾曲博帕/艾曲波帕能恢复rSAA造血效果吗？

　　历史研究显示15%到20%的AA患者随访10年后会发生MDS/AML。这些数据可能不能准确反映现代SAA患者继发MDS/AML的发生率，特别是高危rSAA患者。评估艾曲波帕/艾曲博帕对rSAA晚期克隆并发症影响的理想研究应该包括10年的前瞻性患者随访研究，随机将患者分为艾曲波帕组和最佳的可用治疗组。目前，rSAA的不良预后和有限的有效治疗方法可能会因为实践和伦理因素妨碍做一项这样的研究。因此，长期随访这一组和其他组rSAA队列、以及上市后密切药物安全监管将具有重要意义。

　　2019年rSAA所有治疗方案中艾曲波帕会被置于什么地位？Winkler等证实了延长艾曲波帕治疗能够恢复rSAA多系造血的效果。这种成功是以18%艾曲波帕治疗rSAA患者细胞遗传学异常为代价的，几乎一半异常是7号染色体部分或完全丢失。患者应该在艾曲波帕开始治疗前和治疗中定期筛查细胞遗传学异常；由于缺乏安全数据，艾曲波帕应该避免应用于细胞遗传学异常的患者。随着异基因骨髓移植结果的改善，适合移植患者应该谨慎考虑异基因移植作为非移植补救治疗的替代方法。

　　尽管Winkler等评估了艾曲波帕单药治疗rSAA，但将艾曲波帕加入二线免疫抑制剂（如兔抗胸腺球蛋白抗体/环孢素A）可能更加有效。随着越来越多的SAA患者接受艾曲波帕和IST作为一线治疗，未来的问题将包括：艾曲波帕再次治疗复发性SAA的疗效和安全性，对艾曲波帕和IST一线治疗难治患者的管理，以及长期艾曲波帕暴露的效果，包括更高剂量艾曲波帕和长期治疗的作用和安全性。

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