硼替佐米治疗华氏巨球蛋白血症效果如何？

　　尽管近年来对于华氏巨球蛋白血症（WM）的诊治取得了一些进展， 但 WM 仍属于诊断较为困难并且无法治愈的淋巴系统肿瘤 。目前临床上尚未有治疗 WM 的特效药 ，也没有标准的一线治疗方案。常见的 WM 治疗药物包括烷化剂、核苷类似物和利妥昔单抗 ，但这些药物在治疗中存在引起血清 IgM 水平瞬时升高 ，引发白血病或骨髓增生异常综合征风险增加、对复发／难治性 WM 患者疗效差 、治疗起效反应慢等一系列问题 ，影响了治疗效果 。

　　近年来随着蛋白酶体抑制剂硼替佐米等新药的应用 ，给 WM 患者带来了新的希望 。研究表明核转录因子 NF-κB 是 WM 的潜在治疗靶点 ，硼替佐米作为 可逆性蛋白酶体抑制剂 ，其主要机制就是通过下调NF-κB 抑制肿瘤细胞增殖 、诱导细胞凋亡 、抑制血 管生成 ，从而发挥抗肿瘤的作用。

　　国外已有临床研究证实 ，单用硼替佐米或以硼替佐米为基础的联合治疗方案能有效地治疗 WM ， 并且美国国家综合癌症网（National ComprehensiveCancer Network ，NCCN ）指南已将硼替佐米作为治疗 WM 的推荐药物。因此，以硼替佐米为基础联合其他药物进行治疗的方案成为治疗 WM 的新热点 。

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