除了治疗卵巢癌外,
奥拉帕尼是一种首创(first-in-class)的PARP抑制剂,也是阻止细胞/肿瘤中DNA损伤应答(DDR)导致同源重组修复(HRR)途径缺陷的首个靶向药物,针对如BRCA1和/或BRCA2突变。PARP主要修复DNA单链损伤,BRCA主要修复DNA双链损伤。在BRCA1和/或BRCA2突变癌症患者中,DNA损伤修复依赖于PARP。奥拉帕尼抑制PARP后,肿瘤细胞分裂产生大量DNA损伤,最终导致其死亡。奥拉帕尼正在进行一系列PARP依赖性肿瘤类型的研究测试,这些类型的肿瘤在DDR中具有缺陷和依赖性。目前,奥拉帕尼已被批准用于晚期卵巢癌和转移性乳腺癌的多种适应症,并于2018年10月被美国FDA授予胰腺癌治疗孤儿药认定。
胰腺癌是世界上第12种最常见的癌症,2018年新发病例约466000例,其中种系BRCA突变胰腺癌约占全球所有病例的5%-7%。胰腺癌存活率极低,是癌症死亡的第四大原因,只有不到7%的病人在确诊后存活5年以上。早期胰腺癌的诊断比较困难,因为该类疾病常常没有症状,在诊断时大约80%的患者已为转移期。
2019-07-23
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