转移性尿路上皮癌的治疗新药

　　膀胱癌是全球第十大常见癌症，尿路上皮癌是膀胱癌最常见的类型，约占所有疾病类型的90%-95%。转移性尿路上皮癌的治疗选择有限，五年生存率较低。尿路上皮癌中FGFR1、FGFR2和FGFR3基因扩增的流行率估计分别为9-10％、0.8％和3-5％。FGFR3基因的激活突变已经在38-66％的浅表尿路上皮癌和15-20％的侵袭性尿路上皮癌中显示出来。Erdafitinib作为首个上市的FGFR抑制剂，将为mUC患者治疗带来新选择。

　　该突破性疗法的认定是基于一项多中心、开放标签、单臂II期临床试验BLC2001的数据。患者至少携带以下一种基因改变：FGFR3基因突变或FGFR基因融合(FGFR3、FGFR2)，且接受铂基化疗后病情仍然进展，包括新辅助或辅助铂类化疗方案治疗的12个月内。

　　结果显示，Erdafitinib在携带FGFR突变复发/难治性转移性尿路上皮癌患者中的客观缓解率（ORR）为32.2%，其中2.3%的患者达到完全缓解（CR）；中位缓解期为5.4个月。值得注意的是， FGFR3点突变患者ORR为40.6%。Erdafitinib可引起眼部疾病、高磷血症、口腔炎、疲劳、血清肌酐增加、腹泻、口干、甲剥离、丙氨酸氨基转移酶增加、碱性磷酸酶增加和钠减少等症状；孕妇服用时会造成胎儿伤害。