雷德帕斯(midostaurin)能提高AML患者的生存期吗？

　　在过去的30年里，急性髓系白血病（AML）的一线治疗方案仍是蒽环类（DNR、Ida为主）联合阿糖胞苷。虽然有部分新药出现，但最后还是以失败告终。因此，到目前为止还没有新药被FDA批准用于AML的治疗，但这种局面或将很快被打破。在ASH大会上，美国Richard M. Stone等人完成的一项III期临床研究（CALGB10603研究），发现多激酶多靶点抑制剂midostaurin（雷德帕斯）可提高FLT3突变AML的总生存期和无疾病生存期，结果相当鼓舞人心。

　　在此之前，相关的II期临床研究已经证明midostaurin与标准化疗联合治疗新诊断的年轻AML患者，CR率高达80%，2年生存率达50%以上，未发生3/4级非血液学不良反应。AML患者中大约30%-35%有FLT3基因突变，而FLT3的异常激活可使白血病细胞迅速生长，因此大部分患者预后较差，且很容易复发。FLT3基因突变除常见的ITD突变外，还有累及酪氨酸激酶结构域（TKD）的点突变，大约占6%，midostaurin对FLT3-ITD突变和FLT3-TKD突变的AML均有效。

　　雷德帕斯组和安慰剂组中位总生存期分别为74.7个月和25.6个月，5年生存率比例分别50.9%和43.9%。midostaurin组和安慰剂组无疾病生存期分别为8个月和3.6个月，5年无疾病生存率比例分别为27.5%和19.3%。midostaurin组的OS和PFS在所有FLT3突变组均优于对照组。David Steensma教授就表示：这是30年来，首次有研究证明在传统AML化疗方案中加入新药可提高患者总生存期。因此，midostaurin可能是治疗FLT3突变AML的有效药物。

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