使用地夫可特的患者失去行走能力的时间要比使用安慰剂的晚

　　2017年2月9日，美国FDA批准地夫可特片（Deflazacort）及口服混悬液用于治疗5岁及以上年龄的杜氏肌营养不良（DMD）患者，这也是FDA首次批准一种皮质类固醇用于治疗DMD。DMD是最常见形式的肌肉萎缩疾病。DMD由肌营养不良蛋白缺乏引起，肌营养不良蛋白是一种帮助保持肌肉细胞不受损伤的蛋白。杜氏肌营养不良的首次症状通常在患者3-5岁时被发现，然后随时间推移而恶化。DMD往往发生在没有已知家族病史的人身上，其主要影响男孩，但在罕见的病例中，该疾病也影响女孩。世界范围内，男婴DMD的发病率大约为1/3600。

　　地夫可特的有效性基于一项由196名男性患者参与的研究，这些患者在试验开始时年龄为5-15岁，并有肌营养不良蛋白基因突变记录，他们在5岁之前就出现肌无力。试验进行到第12周时，与服用安慰剂的患者相比，地夫可特用药患者全身许多肌肉强度的临床评价得到改善。在周期为52周的试验结束时，地夫可特治疗患者的平均肌肉强度仍保持总体的稳定性。在另一项由29名男性患者参与的周期为104周的试验中，地夫可特与安慰剂相比，证明在平均肌肉强度评价指标上有数量优势。此外，虽然未做统计学上的两两比较，但地夫可特用药患者失去行走能力的时间似乎要比安慰剂治疗患者晚。

　　地夫可特引起的副作用与使用其它皮质类固醇药物经历的副作用相似。最常见的副作用包括面部浮肿、体重增加、食欲增加、上呼吸道感染、咳嗽、异常日间尿频、多毛症及腹部肥胖。其它不太常见的副作用有内分泌功能问题、易感染性增加、血压升高、胃肠穿孔风险、严重皮疹、行为和情绪变化、骨密度降低和白内障等视力问题。接受免疫抑制剂量皮质类固醇治疗的患者不应使用活体或减毒活疫苗。

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