鲁索替尼联合达那唑治疗MF患者贫血具有潜在的疗效和较好的耐受性

　　骨髓纤维化（MF）患者中，约75%会发生贫血。前期临床研究结果显示，鲁索替尼可以有效缓解MF患者脾脏肿大和疾病相关症状，并延长生存期，但对贫血没有明显改善；达那唑对30%~55% MF患者的贫血有效。一项Ⅱ期多中心研究旨在探讨鲁索替尼联合达那唑治疗MF患者贫血的疗效与耐受性。该项研究的中期分析表明，鲁索替尼联合达那唑可以有效缓解部分患者的贫血和/或血小板减少，且耐受性良好，无明显附加毒性。

　　共10例患者纳入了该中期分析，其中原发性骨髓纤维化（PMF）8例、真性红细胞增多症后骨髓纤维化（PPV-MF） 1例、原发性血小板增多症后骨髓纤维化（PET-MF） 1例。患者均接受鲁索替尼（剂量根据血小板计数确定）联合达那唑（逐渐减量）治疗，以56天为一个治疗周期，治疗6个周期，每周期末依据IWG-MRT标准进行疗效反应评估，并根据不良反应、疾病进展情况调整药物治疗剂量。

　　研究结果显示，根据IWG-MRT疗效反应标准达到疾病稳定、临床改善和疾病进展的患者分别为60%、30%和10%。血红蛋白、血小板计数较基线水平上升的中位值分别为0.6g/dl和35.5x109/L，70%的患者在治疗中出现了贫血和（或）血小板减少的改善。30%患者骨髓增殖性肿瘤症状评估表（MPN-SAF）症状评分较基线改善50%。安全性分析显示，鲁索替尼联合达那唑治疗并未导致药物毒性的增加，当然还需要更为完善的数据进行更为全面的评估和更为深入的探讨。

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