对进展期甲状腺髓样癌(MTC)的Ⅲ期临床试验中(EXAM)。对330例转移性MTC病人随机接受卡博替尼(219例)或安慰剂(111例)处理,每12周进行肿瘤评估,直至确定肿瘤发展或毒性不能耐受为止。结果显示,
MTC进展的比例分别为卡博替尼组20%,安慰剂组60%。在开始治疗12周后卡博替尼组病人血清降钙素水平相对于基线值降低45%,而安慰剂组反而升高了57%,这说明了安慰剂组病人肿瘤进展,但对于总存活率(OS)的数据还没有达到分析要求,已经收集到的数据显示卡博替尼对OS的改善与安慰剂差异无统计学意义。
卡博替尼(
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