儿童胶质瘤患者能吃威罗菲尼(vemurafenib)吗？

　　威罗菲尼（vemurafenib）对儿童胶质瘤有效吗？2017年，加拿大的一项低级别儿童胶质瘤研究发现BRAF V600E突变的低级别儿童胶质瘤患者对常规放疗、化疗治疗较不敏感：6名BRAF V600E突变的患者在常规治疗疾病进展后使用了BRAF抑制剂，其他患者进行化疗。经过6个月的治疗，化疗组有23%的患者对化疗响应（肿瘤组织缩小25%），而使用BRAF抑制剂的6名患者对靶向治疗响应显著，其肿瘤缩小49%到80%。

　　近期，VE-BASKET研究也公布了BRAF V600E突变的成人胶质瘤威罗菲尼靶向治疗的结果。24名BRAF V600E突变胶质瘤患者包括11名恶性弥漫胶质瘤、7名多形性黄色星形细胞瘤、3名间变节细胞胶质瘤、2名毛细胞星形患者和1名高级别胶质瘤NOS患者。24名患者总体客观有效率为25%，其中恶性弥漫胶质瘤中临床获益率为27%，1位部分响应，5位疾病稳定。　　

　　另外，中线部位胶质瘤也有获益报道：一名9岁男孩患有丘脑胶母瘤。医生为保护其神经功能将肿瘤部分切除，并进行常规放化疗治疗及贝伐单抗治疗。患儿治疗结束4个月时肿瘤复发。随后，医生根据患儿携带BRAF V600E靶点指导其服用威罗菲尼。4个月后，患儿肿瘤消失，且副作用也在可控范围。　　

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