骨髓生成不良症候群(MDS)为造血细胞的恶性疾病,患者常因红血球生成功能不佳而有贫血的现象,估计全美每年约有7,000到12,000个新的病例被诊断出来,可能发生于各个年龄层,但主要仍是六十岁以上族群居多。这些患者使用雷利度胺(
在一项研究3中,43名需要依赖输血(32名)或具贫血症状(11位)的骨髓生成不良症候群患者,他们以28天为一治疗周期,分别每天使用25毫克、10毫克,及每天10毫克,但只使用21天,持续治疗16周,进行药物反应之评估。其中有24位(56%)患者对治疗有反应,在32位原需依赖输血的患者中,已有20位(63%)不需再输血,而原本11位不需依赖输血的患者,有1位血红素增加超过2 g/dl,有3位患者的输血依靠度降低了50%,患者血红素中位数为13.2g/dl (范围:11.5-15.8),追踪中位数为81周(范围:42-110)后,不需依赖输血的持续期中位数并未达到。如前所言,细胞遗传学与治疗反应率有明显关联性,其中治疗反应率最高为第五对染色体长臂缺损型83%,其次为正常细胞核型57%,而其它异常核型的反应率仅为12%。
治疗期间因为白血球减少,或血小板减少的关系,有25位患者(58%)必须中断治疗或降低剂量;这也是本项试验中最常见的副作用,嗜中性白血球减少症(65%,皆超过第三级)及血小板减少症(74%;54%超过第三级)仍是最常见的副作用,其它副作用则较轻微且少见。同时,
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2018-12-25
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