依维莫司(Everolimus)对TSC-AML患者疗效到底怎么样？

　　得了结节性硬化症（TSC）合并血管平滑肌脂肪瘤（AML）的患者可能会发生双肾出血，危及生命。以往所用与的血管栓塞术或切除术可能会导致肾功能的不断丧失。依维莫司（Everolimus）是一种mTOR抑制剂，是雷帕霉素的衍生物，2010年被FDA批准治疗TSC患者不必立即手术的AML。那么依维莫司对TSC-AML患者疗效到底怎么样呢？

　　在一项名为EXIST－1的依维莫司治疗TSC相关SEGA患者的临床研究中，发现同时患有AML的患者的AML体积平均减少了50%以上。随后在一项名为EXIST－2的多中心、随机、双盲大型临床试验中，118例患者79例口服依维莫司，剂量为10 mg/d，39例患者接受安慰剂治疗，最终依维莫司组患者AML的有效率是42%，而安慰剂组患者的反应率为0。因此，依维莫司在治疗TSC合并AML方面有值得期待的前景。　　

　　依维莫司（Everolimus）治疗AML时，不良反应主要有口腔炎症(48%)、鼻咽炎(24%)和痤疮样皮肤损伤(22%)等。作为雷帕霉素的衍生物，依维莫司先后被FDA批准用在晚期肾癌、预防肾移植后器官排斥、不能外科切除的进展性或转移性胰腺神经内分泌瘤、乳腺癌和预防肝移植后器官排斥等方面。　　

　　详情请访问  肿瘤  https://www.kangantu.com/