依鲁替尼治疗沃尔丹斯特伦巨球蛋白血症的效果如何？

　　依鲁替尼已经被批准用于治疗套细胞淋巴瘤和慢性淋巴细胞白血病，而且被称为治疗的转折点，因为它结束了化学疗法的使用。依鲁替尼有一种新的作用机制。它是首创布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂，是特定治疗B细胞癌症的药物。FDA将沃尔丹斯特伦巨球蛋白血症归类为一种非霍奇金淋巴瘤，通常会随着时间恶化。这导致B淋巴细胞在骨髓，淋巴结，肝和脾中生长。这些异常B细胞通常过度生产免疫球蛋白M（IgM），从而导致过度出血和视力、神经系统问题。而依鲁替尼可抑制使沃尔丹斯特伦巨球蛋白血症的异常B细胞生长、分裂的酶。

　　据美国国家癌症研究所所说，2014年大约70800名美国人诊断出这种疾病，而18990名患者死于非霍奇金淋巴瘤。依鲁替尼 治疗沃尔丹斯特伦巨球蛋白血症的批准是基于一项2期多中心研究，这项研究纳入63名以前经治疗的患者（中位年龄63岁），患者每天口服420mg依鲁替尼。独立审查委员会使用国际工作组评估沃尔丹斯特伦巨球蛋白血症的标准进行评估，总缓解率为62%。大约51%的患者达到部分缓解（PR），11%的患者达到良好PR。没有发生完全缓解。中位缓解持续时间未达到（缓解持续时间范围为1.8-2.8个月）。达到缓解的中位时间为1.2个月（范围，0.7-13.4个月）。

　　最常见的不良反应（>20%的患者发生）为嗜中性粒细胞减少症，血小板减少症，腹泻，皮疹，恶心，肌肉痉挛和疲劳。11%的患者发生导致剂量降低的不良反应，6%的患者由于不良反应而中止治疗。使用时应当告知患者治疗之后可能发生出血，感染，纤维性颤动，新癌症的发生（继发原发性恶性肿瘤），新陈代谢紊乱的风险，而且使用依鲁替尼会导致胚胎毒性。

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