评价鲁索替尼(Jakavi)治疗骨纤维化患者的安全性和有效性

　　骨髓纤维化是一种疾病，导致制造血细胞器官如肝和脾骨髓被瘢痕组织替代。此病标志为脾脏肿大，贫血，白血细胞和血小板减低，和骨髓纤维化-相关症状。症状包括疲乏，腹部不适，肋下疼痛，饱感(早饱)，肌肉和骨痛，瘙痒，和夜汗。 鲁索替尼（Jakafi），每天服药2次，抑制酶被称为JAK 1和2 (Janus相关激酶)涉及调节血液和免疫学功能。JAK 1和2调节障碍伴随骨髓纤维化。也是批准特异性治疗骨髓纤维化骨髓病患者的第一个药物

　　在528例患者的两项临床试验中评价鲁索替尼的安全性和有效性。两项试验患者都是对可以得到骨髓纤维化治疗耐药或难治或对同种异体骨髓移植(即患者接受来自遗传上相似，但不一定相同供体的造血干细胞)不合格。所有患者有脾脏肿大和因疾病-相关症状的结果需要治疗。

　　在研究中被选择患者接受或鲁索替尼治疗，安慰剂(糖丸)或可得到的最佳治疗(羟基脲[hydroxyurea]，一种化疗药，或糖皮质激素)。有更大百分率的接受鲁索替尼患者，当与接受安慰剂或可得到最佳治疗患比较时，经受脾脏大小减低大于35百分率。相似地，接受鲁索替尼a比接受安慰剂患者，有更大患者比例见到骨髓纤维化-相关症状，包括腹部不适，夜汗，瘙痒和骨或肌肉痛减低50%以上.用鲁索替尼治疗患者见到最严重副作用包括血小板计数减低，贫血，疲乏，腹泻，气短(呼吸困难)，头痛，眩晕，和恶心。

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