骨髓纤维化是骨髓被瘢痕组织替换,导致血细胞在肝脏和脾脏生成,该病的特征是脾肿大、贫血、白细胞和血小板减少,以及骨髓纤维化的相关症状,包括乏力、腹部不适、肋骨下疼痛、肌肉骨骼疼痛、瘙痒和盗汗。美国食品与药物管理局批准鲁索替尼(ruxolitinib)专门用于治疗骨髓纤维化。
鲁索替尼(每次1片,每日2次)抑制JAK1和JAK2酶(Janus相关激酶),该酶涉及调节血液和免疫功能。骨髓纤维化与JAK1和JAK2失调相关。鲁索替尼代表了肿瘤学领域一种日渐增多的趋势,即通过对疾病机制详细的科学理解,研发出针对特殊分子通路的药物。促使该药获准的临床试验,主要关注了骨髓纤维化病人常有的脾肿大和疼痛。两项纳入528例病人的临床试验,评价了鲁索替尼的安全性和有效性。参加两项试验的病人都对现有骨髓纤维化疗法耐药或治疗无效,或不适合骨髓移植治疗。所有病人均有脾肿大。
病人被选择接受
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2018-12-08
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