为什么说尼洛替尼治疗对于大多数晚期CML患者都是有效的？

　　随着医疗技术水平的发展，癌症的治疗方法也在不断变化，靶向药就是目前最先进的用于治疗癌症的药物，它通过与癌症发生、肿瘤生长所必需的特定分子靶点的作用来阻止癌细胞的生长。靶向药物治疗就是使药物瞄准肿瘤部位，在局部保存相对高的浓度，延长药物的时间，提高对肿瘤的杀伤力，而对正常组织细胞作用较小。靶向药物具有很强的目标性，他们目标明确，而且威力巨大，杀伤性强，是未来肿瘤治疗药物的新方向。尼洛替尼是一种用于白血病治疗的靶向药物。它对那些产生伊马替尼（格列卫）耐药或者不能耐受的慢性粒细胞白血病（CML）患者疗效显着。也适用于难治性胃肠道间质瘤，系统性肥大细胞增生以及嗜酸细胞增多综合征。

　　尼洛替尼属于第二代选择性更强、疗效更显着的Bcr-Abl酪氨酸激酶抑制剂，通过靶向性地作用于Bcr-Abl蛋白，来抑制含有异常染色体的癌细胞的产生。Bcr-Abl蛋白是由含有异常的费城染色体的细胞产生的，在患有慢性粒细胞白血病的患者中，这种蛋白质被认为是致癌白细胞过度增殖的一个重要因素。使用尼洛替尼治疗后，42%的对伊马替尼耐药的慢性期费城染色体阳性（Ph+）CML患者会出现异常染色体减少或者消失的情况；而在处于加速期的患者中，也有31%的患者能够获得同样的效果。

　　采用尼洛替尼治疗对于大多数晚期CML患者都是有效的。对于加速期的患者，总体血液学反应率（白细胞计数正常化）为72%，而细胞遗传学反应率（Ph染色体减少或消失）为48%。在急变期患者中，这两种反应率分别为39%和27%。 Ⅱ期临床研究表明，尼洛替尼对46%的具有格列卫抗药性的病人有效，且副作用更小，通常不会出现使用格列卫治疗时常见的毒性反应（例如液体潴留、体表水肿、体重增加）。 所以，尼洛替尼做为一种新型的靶向药物，在白血病的治疗当中有着显着的效果。

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