骨髓增生异常综合征是起源于造血干细胞的一组异质性髓系克隆性疾病,如果患者发现和治疗的不及时最终都会恶化成为白血病,因此骨髓增生异常综合征也被称为白血病前期。在过去医疗技术比较匮乏的时候,骨髓增生异常综合征一度被认为是不治之症。但是随着病理机制和医学技术的进步,越来越多的药物和治疗手段开始出现,那么作为多发性骨髓瘤靶向药物的
虽然目前该病属于难治性血液疾病,但随着发病机理认识的深入,新药物的开发,以及临床研究的进展,MDS的疗效已经较既往有很大进步和提高,很多患者获得了治愈的机会,部分患者能够长期生存,无论是生存期或生活质量都有明显的提高。沙利度胺、雷利度胺和去甲基化药物治疗是公认的有效治疗骨髓增生异常综合征的新兴药物。雷利度胺对MDS伴单纯5q-病人有独特疗效;去甲基化药物地西他滨、阿扎胞苷可有效延长骨髓增生异常综合征患者转化为急性髓细胞白血病的时间、延长总生存期,并可显著改善患者的生活质量。
由于沙利度胺的用药安全性问题所以目前骨髓增生综合征患者更多的是使用来那度胺(
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2018-11-14
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