晚期血液肿瘤患者使用CAR-T免疫疗法风险大吗

　　CAR-T药物KTE-C19上市获批是基于一个叫ZUMA-1的临床试验结果，获批的适应症为三个比较恶性的非霍奇金氏淋巴瘤（NHL）：弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）、变质滤泡性淋巴瘤（TFL）、和原发性纵隔B细胞淋巴瘤（PMBCL)。KTE-C19在比较恶性的NHL治疗疗效明显，一个月完全应答率为47%，三个月为33%，但现在尚未有更长期的数据。

　　ORR一个月为71%，但三个月、六个月、九个月都是43%，似乎持久性不错，尤其如果一个月应答包括部分假阳性应答的话。但Zuma-1试验发生两例病人因细胞因子风暴死亡事件，突显CAR-T仍然是非常危险的治疗手段。虽然CAR-T疗法疗效显著，但临床试验中发生多例死亡事件，约有50-60%的患者因细胞因子风暴被送到ICU，这令急救设施较差地区患者使用这个疗法困难加大。虽然这些疾病是恶性极高的晚期癌症，但是这么小的治疗窗口也实在令人胆战心惊。　　

　　CAR-T给了晚期血液肿瘤患者一个生存希望，但急需新技术提高CAR-T的安全性。病人被迫在水坑和火坑之间做出选择肯定不是理想情况。当然厂家也同样面临前无后路、后有追兵的两难困境。不是开发CAR-T这种安全性很差的疗法，就得去找类似abeta抗体、CETP抑制剂这样疗效没谱的新药。如果象吉利德握着300亿美元想找个靠谱点的产品再动手又会因为产品线贫瘠受到投资者质疑。　　

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