什么是骨髓纤维化？芦可替尼治疗骨髓纤维化有什么优势？

　　骨髓纤维化（MF）是一种骨髓造血干细胞异常克隆所致的、以骨髓中出现网状纤维和胶原纤维为特征的血液恶性肿瘤，包括PMF，以及继发于PV和ET的PPV-MF和PET-MF。在芦可替尼出现以前，MF没有有效治疗药物，只能等待疾病进展进而对症处理。芦可替尼是一种强效JAK1/2抑制剂，可针对MF发病机制，下调JAK-STAT信号通路，达到靶向治疗骨髓纤维化的目的。那芦可替尼治疗骨髓纤维化有什么优势呢？

　　（1)迅速、显著、持久缩小脾脏体积。COMFORT-I/II研究对比了芦可替尼与安慰剂/最佳可及治疗（BAT）用于MF的疗效和安全性。结果显示芦可替尼可迅速、显著、持久缩小患者脾脏体积。长期随访5年，芦可替尼的缩脾效果仍然持续。（2）迅速、显著、持续降低疾病负荷，改善生活质量COMFORT-I显示，治疗24周后，芦可替尼组患者的疾病总症状评分下降≥50%的比例显著高于对照组（45.9%对5.3%，p<0.001）。所有症状均在数周内迅速且持续改善。　　

　　（3）芦可替尼可以显著延长骨髓纤维化患者生存。最新公布的COMFORT-I/II 5年汇集分析显示芦可替尼可以降低MF患者死亡风险30%。如排除交叉入组干扰，芦可替尼的优势更加明显，可降低死亡风险65%。此外，有研究提示尽早、足剂量用药可以为患者带来更大生存获益。（4）持久改善及稳定骨髓纤维化。芦可替尼长期治疗可阻止甚至逆转骨髓纤维化进展。　　

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