施达赛一线或二线治疗儿童慢性粒细胞白血病患者有效并安全

　　在刚刚结束的欧洲血液学年会，BMS再次报告了施达赛在儿童慢性粒细胞白血病（CML-CP）慢性期的研究结果：施达赛已经显示在儿童慢性粒细胞白血病（CML-CP）慢性期与成人相同的疗效和安全性，并在口服片剂的基础上，增加了口服液体混悬液新剂型。来自荷兰Sophia 儿童医院的Michel Zwaan博士说“这些数据建议施达赛可以成为儿童慢性粒细胞白血病慢性期新的标准治疗包括新的液体剂型”。

　　此次在2017 EHA上报告的Phase II研究是目前正在进行的最大规模的儿童CML慢性期临床研究。该研究入组145例年龄小于18岁的患者，2017EHA上报告了130例患者的结果，其中54%的患者为12-18岁的青少年。该phase II研究分为3个队列，其中2个队列分别为新诊断的CML-CP患者组和伊马替尼耐药或不耐受的患者组。耐药组为29例患者，其中25例为耐药，2例为不耐受，2例为不确定。施达赛剂量为60mg/m2 每日一次。新诊断组为84例，51例为施达赛60mg/m2 每日一次或者33例口服液72mg/m2每日一次。所有患者治疗至少一年。该phase II研究的第三个队列为伊马替尼耐药或不耐受的CML加速期或急变期患者，由于较差的反应率已经关闭。　　

　　研究结果显示该研究已经达到主要研究目标，新诊断组的CCrR在6个月时达到55%。Imatinib 耐药/或不耐受组的MCyR在3个月时达到30%。所有患者至少随访2年，伊马替尼耐药或不可耐受组48个月（4年）PFS率为78%，新诊断组为93%。中位PFS尚未达到，每天队列中仅有7例患者疾病进展。没有发现与施达赛相关的胸腔积液/心包积液、肺水肿或高血压、或肺动脉高压。与施达赛相关的大于10%的副反应与成人观察到的相一致。1例与施达赛治疗相关的过敏反应导致停药。