CAR-T细胞治疗方法的临床试验展现出了较高的生存率

　　在CAR-T正式上市之前，已经开战了多个临床试验。其中有一位是非常出名的，名字叫做Emily Whitehead的女孩。Emily Whitehead在接受了CAR-T细胞治疗方法的治疗后，已经正常生活了五年，是CAR-T细胞疗法治疗癌症有效果的最好的证明。

　　第一位吃CAR-T疗法“螃蟹”的是一位叫Emily Whitehead的小女孩。这个小姑娘5岁时被诊断患上急性淋巴细胞白血病，一般说来85%的ALL患者可通过常规化疗治愈，而Emily却没有那么幸运。她在接受第一轮化疗时便引起感染，双腿几乎不保。后来疾病复发，经治疗后再次缓解，Emily计划骨髓移植。然而Emily等待骨髓移植期间白血病又一次复发，这次再也无计可施了。Emily接受了一种疯狂的、之前从未用于儿童身上的试验性疗法：抽取Emily的血液提取白细胞，用改良的艾滋病毒进行遗传改造，教会它们识别肿瘤细胞并进行杀伤，然后重新注入Emily体内。经历了噩梦般的连续高烧后，Emily在7岁生日那天挣脱了死神的束缚苏醒了过来。一周后骨髓检查正常，她的癌细胞不见了，医生和科学家们的疯狂试验成功了。

　　现在，Emily不仅是一个活泼可爱的12岁小女孩，而且她的“历险记”激励了一系列几近失败的CAR-T疗法研究。与Emily同样接受CAR-T治疗的都不是普通的病人，他们经历过包括化疗、靶向治疗，甚至骨髓移植等各种可能的治疗后，被医生判定生存时间不可能超过半年。Ⅱ期临床研究显示，63例患者接受CAR-T治疗后，3个月内83%的患者体内癌细胞完全消除，6个月生存率89％，治疗一年后仍有79％的患者存活。2017年7月2日美国FDA肿瘤药物专家咨询委员会（ODAC）的专家们以10：0的投票结果一致推荐批准诺华CAR-T疗法。8月30日，FDA官方宣布批准诺华CAR-T细胞疗法CTL-019正式上市，商品名为Kymriah，定价为47.5万美金。FDA专员Scott Gottlieb博士说：“我们正在进入一个新的医疗创新前沿，能够重编病人自己的细胞来攻击致命的癌症，基因和细胞疗法等新技术能够在转化医学和治疗许多难治性疾病方面创造拐点。”在此前两天，制药巨头Gilead科学公司宣布以119亿美元拿下了CAR-T研发领军人物之一的Kite制药，Kite的CAR-T疗法KTE-C19正处于FDA审评阶段。传统药企与新兴技术的结合充满想象，CAR-T疗法被聚焦在世界舞台的中央，2017年注定成为CAR-T元年，掀起全球性投资细胞免疫疗法的浪潮。

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