FADA批准扩大了CAR-T细胞疗法KYMRIAH的可治疗适应症

　　Kymriah是由诺华出品的，由FDA批准上市的全球首个CAR-T细胞免疫疗法，最早Kymriah被批准用于治疗用于治疗3~25岁复发或难治性急性淋巴细胞白血病（ALL）的患者。但显然Kymriah的野心不止于此，近日FDA又批准扩大了诺华Kymriah的适应症，目前Kymriah也可以治疗患有复发或者难治性的大B细胞淋巴瘤的成年患者。关于弥漫性大B细胞淋巴瘤，这是一种较为常见的成人非霍奇淋巴瘤的其中一种。目前这种肿瘤可以使用造血干细胞移植等疗法进行治疗，但同样价格昂贵。

　　FDA的批准是基于一项名为JULIET的开放标签、多中心的单臂Ⅱ期临床研究，招募了160名复发或难治性DLBCL患者，这些患者接受过2种及以上的化疗，包括利妥昔单抗（rituximab）和蒽环类药物（anthracycline），或者在接受自体造血干细胞移植（HSCT）后病情复发。有106名患者接受了Kymriah输注。68名可评价疗效的患者中位年龄为56岁（范围22-74岁），其中71%的患者为男性。78%的患者患有DLBCL，22%的患者则患有FL转化的DLBCL（17%属于高度）。有44%的患者先前接受过自体HSCT。患者之前接受治疗的平均次数是3。

　　结果显示，采用Kymriah治疗的成人复发或难治性DLBCL患者的总体缓解率（ORR）达到50%（95%CI，38%-62%），完全缓解率（CR）为32%，部分缓解率为18%。应答的中位时间尚未达到。在106例接受输注的患者中至少有20%发生了各种级别的不良事件，包括细胞因子释放综合征（CRS），感染，发热，腹泻，恶心，疲劳，低血压，水肿和头痛。25%的患者发生了3/4级感染；有23%的患者发生严重或威胁生命的CRS。18%的治疗患者发生3/4级神经系统事件。有11%的患者出现严重或危及生命的脑病。神经系统不良事件与任何患者死亡无关，也没有脑水肿病例导致患者死亡。

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