基因疗法Zynteglo可以治疗哪些疾病？

　　2019年5月24日，美国FDA批准了诺华旗下的AveXis Inc.公司开发的Zolgensma（onasemnogene abeparvovec-xioi）。Zolgensma成为第一款获批用于治疗2岁以下脊髓性肌萎缩症（spinal muscular atrophy，SMA）患者的基因疗法。Zolgensma的定价为210万美元，可分5年付清，这意味着该药物成为迄今为止历史上最昂贵的药物。

　　这种“药价标签震撼”远未结束！2019年6月14日，著名的生物技术公司Bluebird bio（蓝鸟生物，纳斯达克股票代码：BLUE）公布了其最近获得欧盟批准的基因疗法Zynteglo（LentiGlobin）的价格，再一次让人大跌眼睛。

　　基因疗法Zynteglo（LentiGlobin）是针对β-地中海贫血的一款疗法，于本月初获得欧盟监管机构有条件批准。一些分析师押注这款疗法的欧洲上市价格为90万美元。万万没有想到的是，蓝鸟首席执行官Nick Leschly周五早上表示，成功接受药物治疗5年的患者将被收取180万美元，是分析师预测的价格的两倍。这使得这种药物成为地球上第二昂贵的治疗疗法，仅次于诺华公司的Zolgensma的210万美元。分析师们仍在等待该疗法将来的美国定价。

　　与诺华公司一样，蓝鸟公司将采取分期付款的支付方式，医生将评估是否达到预期的效果，费用将分5年支付，公司每年将收取315,000欧元。Leschly在电话中表示，如果有效，付款将继续，如果没有，就停止。这不是什么高精尖的火箭科学，这很简单，很合理。但投资者并没有买这家市值65亿美元的生物技术公司的账，公司股价周五早盘下跌4.5％，周五收盘时117.66美元，下跌6.28，跌幅5.07%。

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