鲁索替尼批准用于原发性骨髓瘤纤维化的一线药品

　　骨髓瘤纤维化简称为髓纤，该疾病也是一种非常少见的疾病，因为在目前为止该疾病发病的原因是未知的。典型的临床表现为幼红细胞及幼粒细胞性贫血，并有较多的泪滴状红细胞，骨髓穿刺常出现干抽，脾常明显肿大，并具有不同程度的骨质硬化。原发性骨髓瘤纤维化症（PMF）是一种造血干细胞克隆性骨髓增殖性疾病（MPD）。原发骨髓纤维化的治疗主要是支持治疗，包括输血。血小板增多可以给予羟基脲。低危、无症状的患者可以观察不予治疗。

　　在2019年期间美国FDA批准Inrebic用于治疗中危-2级和高危原发性或继发性（红细胞增多症后或原发性血小板增多症后）骨髓纤维化（MF）成年患者。对于基线血小板计数大于或等于50×109/L的患者，Inrebic推荐剂量为每天口服一次400mg。Inrebic是一种口服激酶抑制剂，对野生型和突变激活的Janus相关激酶2（JAK2）和FMS样酪氨酸激酶3（FLT3）具有活性。同时，Inrebic还是一种JAK2选择性抑制剂，对JAK2的抑制活性高于其JAK1，JAK3和TYK2家族成员。JAK2的异常激活与骨髓增生性肿瘤（MPN）有关，也包括骨髓纤维化和真性红细胞增多症，因此，Inrebic对JAK2有很高的抑制作用。

　　2011年11月美国食品和药物管理局（FDA）批准鲁索替尼用于治疗骨髓纤维化（MF）患者。2017年3月10日，鲁索替尼获得中国CFDA批准用于中危或高危的原发性骨髓纤维化(PMF)、真性红细胞增多症继发的骨髓纤维化（PPV-MF）或原发性血小板增多症继发的骨髓纤维化（PET-MF）患者的治疗。

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